El uso de células madre como fuente prácticamente ilimitada de islotes pancreáticos es, sin duda, una ventaja decisiva.

Por Jaime Millás Mur. 05 enero, 2026. Publicado en El Peruano, el 3 de enero de 2026.

En un avance histórico, algunos investigadores han logrado implantar células pancreáticas de un donante fallecido en una persona con diabetes tipo 1. Estas células produjeron insulina durante meses sin que el receptor necesitara medicamentos inmunosupresores, gracias a modificaciones genéticas realizadas con la técnica CRISPR. El hallazgo abre la puerta a una posible cura de esta enfermedad autoinmune que obliga a millones de personas en el mundo a depender de inyecciones diarias de insulina para sobrevivir.

El ensayo fue realizado por Sana Biotechnology, en Seattle. El director ejecutivo de Breakthrough T1D, Aaron Kowalski, afirmó que los resultados iniciales han animado a la comunidad y calificó el enfoque de “realmente elegante”. La estrategia busca editar el genoma de células madre para que evadan al sistema inmunitario y luego diferenciarlas en células beta productoras de insulina, algo que ya se había intentado con células no modificadas, pero que requería inmunosupresión.

Sin embargo, este primer estudio incluyó solo a una persona y con una dosis reducida de células, lo que limita las conclusiones. Para el endocrinólogo molecular Tim Kieffer, de la Universidad de Columbia Británica, aún no se ha demostrado eficacia clínica. No obstante, considera convincente la posibilidad de “ocultar” las células al sistema inmune, lo que representaría un paso decisivo hacia una terapia celular sin inmunosupresión crónica.

En la actualidad, el trasplante de islotes pancreáticos de donantes cadavéricos puede suspender la necesidad de insulina durante años, pero rara vez se utiliza por la escasez de órganos y porque exige inmunosupresores de por vida, con riesgo de padecer cáncer e infecciones. Para superar esas limitaciones, varias empresas recurren a células madre.

Vertex desarrolló islotes, a partir de células embrionarias, y los implantó en 12 pacientes con diabetes tipo 1; después de un año, varios dejaron de usar insulina, y la compañía planea solicitar aprobación oficial. Por su parte, Reprogenix, en China, fabrica islotes a partir de células reprogramadas del tejido adiposo del propio paciente. En ambos casos, el tratamiento requiere inmunosupresión para evitar el rechazo o el ataque autoinmune.

El enfoque de Sana pretende prescindir de esos fármacos. Para ello, inactivaron dos genes en los islotes de un donante sin diabetes usando CRISPR, lo que impidió que las células T los reconocieran como extraños. Además, introdujeron la proteína CD47, que protege de las células “asesinas naturales”. Tras inyectar unos 80 millones de células editadas –una dosis baja por seguridad– comprobaron que solo las que tenían todas las modificaciones sobrevivían, secretando insulina durante 12 semanas. Informes de seguimiento indican que este efecto se ha mantenido por seis meses. “Estas células superan realmente la barrera del trasplante”, afirmó Sonja Schrepfer, fundadora científica de Sana y actual investigadora en Cedars-Sinai.

En un editorial del New England Journal of Medicine, el inmunólogo Kevan Herold, de Yale, destacó que se trata de un primer paso hacia el tratamiento que siempre han deseado los pacientes: restituir la producción de insulina sin agujas ni inmunosupresores. Según Herold, la combinación de edición genética protectora con células beta derivadas de células madre promete los mejores resultados a futuro.

Tanto Vertex como Sana proyectan iniciar ensayos clínicos más amplios el próximo año. Aún así, persisten dudas: la estrategia basada en CD47 ha recibido críticas, ya que varios equipos no han podido replicar su eficacia. “Muchos lo intentamos y fracasamos”, comentó Deepta Bhattacharya, inmunólogo de la Universidad de Arizona. Añadió: “Si realmente comienzan a curar a las personas con diabetes tipo 1, entonces me callaré y diré: Mea culpa”.

El uso de células madre como fuente prácticamente ilimitada de islotes pancreáticos es, sin duda, una ventaja decisiva. Pueden obtenerse de embriones o reprogramando células adultas. Desde una perspectiva ética, la segunda opción es preferible, pues evita la destrucción de embriones humanos, que constituyen organismos vivos en pleno desarrollo y merecen el máximo respeto desde el inicio de su existencia.

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